Proboj u lečenju retke dečje epilepsije: Tinejdžer samostalno hoda zahvaljujući terapiji krojenoj po meri pacijenta

Ova retka dečja epilepsija takođe je jedan od najčešćih uzroka autizma povezanih sa mutacijom na jednom genu Terapija zahteva redovno doziranje jer ne menja trajno DNK, već utiče na ekspresiju gena, pa su efikasnost i benefiti povezani s ponovnim davanjem leka Epileptička encefalopatija (DEE) povezana sa SCN2A genom predstavlja redak i izuzetno težak poremećaj koji spaja učestale napade i zastoje u razvoju. Zbog mutacije na ovom genu, moždane ćelije postaju