Медицина и ретке болести: Шта је спинална мишићна атрофија и зашто је лек толико скуп

ББЦ Беба Артур има само пет месеци. Он не може да зна да је лек који прима у десну руку најскупљи на свету. Његов поражавајући прогресивни поремећај изазива губитак контроле над мишићима. Али он је постао један од првих пацијената који се у склопу британске Националне здравствене службе (НХС) лечи Золгенсмом, генетском терапијом која кошта око 1,6 милиона евра. Сваке године се у Британији роди око 40 деце са најтежим обликом спиналне мишићне атрофије (СМА). Ако