CRISPR genska terapija prvi put odobrena od FDA
PC Press 28.12.2023 | Nemanja Momčilović
U svojoj poslednjoj objavi, FDA je dala zeleno svetlo za dva nova leka za lečenje bolesti srpastih ćelija kod pacijenata starijih od 12 godina, od kojih je jedan — Vertekov lek Casgevi — prva odobrena upotreba tehnologije za uređivanje genoma CRISPR u SAD.
Lifgenia kompanije Bluebird Bio takođe je genska terapija zasnovana na ćelijama, međutim, koristi drugačiju tehniku modifikacije gena za isporuku prilagođenih matičnih ćelija pacijentu. Do sada je transplantacija bila jedina terapija Oba odobrenja stvaraju nove puteve za lečenje bolesti srpastih ćelija, koja je nasledni poremećaj krvi koji karakterišu crvena krvna zrnca koja ne mogu pravilno da prenose kiseonik, što dovodi do bolnih vazookluzivnih kriza (VOC) i
