Velike Britanija odobrila gensku terapiju za lečenje bolesti srpastih ćelija
PC Press 29.11.2023 | Nemanja Momčilović
U značajnoj odluci, britanska Agencija za lekove i zdravstvene proizvode (MHRA) odobrila je upotrebu terapije za uređivanje gena pod nazivom Casgevi za pacijente sa bolešću srpastih ćelija i beta talasemijom — oba su nasledni poremećaji povezani sa genetskim mutacijama crvenih krvnih zrnaca.
Lek, koje proizvodi Vertek, je prva odobrena terapija koja koristi tehnologiju za uređivanje gena zasnovanu na CRISPR-u za lečenje pacijenata koji ispunjavaju uslove. Prva zemlja u svetu sa ovakvim lekom Odobrenje u Velikoj Britaniji za novu terapiju je zasnovano na dva prethodna globalna klinička ispitivanja koja su pokazala efikasnost lečenja. 97% pacijenata koji su koristili Casgevi bilo je oslobođeno jakog bola povezanog sa poremećajima krvi najmanje 12 meseci
