Fajzer dobio odobrenje u SAD za novu genetsku terapiju protiv hemofilije
Radio 021 20.05.2024 | Beta
Farmaceutski gigant Fajzer dobio je odobrenje u SAD za novu genetsku terapiju protiv hemofilije, retke genetske bolesti koja izaziva velika i spontana krvarenja.
Tretman zvani Bekvez, usmeren je na hemofiliju B i daje se u jednoj dozi. Hemofilija je izazvana anomalijom u genu hromozoma X, te u organizmu postoji deficit proteina nazvanog faktorom koagulacije (Faktor VIII za hemofiliju A i faktor IX za hemofiliju B). Uglavnom pogađa muškarce. Klasični tretman sastoji se u transfuzijama kojim se više puta nedeljno unosi nedostajući faktor. "Jednokrati tretman Bekvezom bi moglo to da promeni", rekao je Adam Cuker, zvaničnik