Удружење пацијената са порфиријом: Три године без одговора о доступности одговарајуће терапије

Републички фонд за здравствено осигурање (РФЗО) и Комисија за ретке болести већ три године "спроводе системску тишину" у вези са једним од највећих проблема пацијената оболелих од ретке генетске болести порфирија - доступношћу и одобравањем специфичних терапија, рекла је данас председница Националног удружења порфирија Србија Надежда Пејовић."Док се у саопштењима и извештајима говори о напретку и разумевању потреба пацијената с ретким болестима, стварност је поражавајуће другачија. Порфирија – наследни поремећај метаболизма хема – остаје ван система, ван приоритета, ван реалних механизама помоћи. И док институције одуговлаче, људи се боре са болом, непокретношћу, губитком

функционалности, губитком достојанства, а понекад и са смрћу", рекла је Пејовић за агенцију Бета.

Удружење, како је подсетила, већ три године званично и аргументовано подноси захтеве за увођење специфичних терапија које су у употреби у Европској унији и САД, а то су хемин (Нормосанг) и гивосиран (Гивлаари). Обе терапије су регистроване, препоручене у релевантним водичима и клинички потврђене као делотворне и неопходне за пацијенте са акутним типовима порфирије, нарочито за оне са честим нападима, у свим земљама региона, осим у Србији.

"Ипак, РФЗО и Комисија за ретке болести ни ове године нису донели никакву одлуку. Ни негативну, ни позитивну. Нема званичног одговора. Нема одбијенице, нема образложења. Само мук који не значи мировање већ погоршање. Док Комисија не одлучује пацијенти губе драгоцено време, радну способност, органе. Неки губе и животе. Јер порфирија

није болест која чека. Она делује брзо, непредвидиво и разорно. А реакција државе не сме бити административна спорост. Мора бити животна хитнос", истакла је Пејовић.

У свим поднетим захтевима, према њеним речима, налазе се генетске потврде дијагнозе, лабораторијски извештаји,

препоруке стручњака, доказани бројеви напада, као и упоредна документација из других европских земаља. 

"Постоји основана сумња да Комисија свесно заобилази овај проблем. И да се порфирија, као инеколико других 'тиших' ретких болести, прећутно изоставља из приоритета јер је невидљива, сложена, и не ствара притисак кроз велики број случајева. То није здравствена политика, то је дискриминација у систему", казала је Пејовић.

Оценила је да ако државни фонд не решава хитне здравствене потребе на основу медицинских доказа, онда

више не може да се говори о спорој бирократији, већ о ускраћивању права на лечење, права на једнакост у здравству, права на живот.

"Србија је потписница међународних конвенција о људским правима, укључујући и права особа са инвалидитетом и ретким болестима, али само на папиру. У пракси, пацијенти са порфиријом су препуштени сами себи, својим породицама, импровизацији и неформалним мрежама. Док чекају терапију коју им гарантује закон, њихова тела слабе, њихова нада нестаје", упозорила је Пејовић.

У Србији је регистровано око 100 пацијената који болују од порфирије, болести која углавном погађа жене, а број оболелих, како је истакла Пејовић, није разлог да се терапије ускраћују.

"Србија не сме да дели пацијенте на 'исплативе' и 'неисплативе'. Поготово када говоримо о људима који имају све потребне доказе да су терапије једини начин да преживе. Поставља се питање: да ли је заиста потребно да неко од оболелих умре како би порфирија постала предмет озбиљног разматрања", рекла је Пејовић.

Удружење пацијената за порфирију и њихове породице раде оно што би требало да буде посао здравственог система и државе - обезбеђују бесплатна генетска тестирања, спроводе едукације, повезују лекаре, воде евиденције, преводе водиче, упозоравају на ризике лекова и погрешне интервенције. 

"Захеви нашег удружења су да РФЗО и Комисија за ретке болести хитно донесу одлуку о доступности терапија за

порфирију – гивосиран (Гивлаари) и да се разјасни статус свих поднетих захтева у вези са овом дијагнозом у претходне

три године", казала је Пејовић

Захтеви су и да се у рад Комисије укључе и представници пацијената, како би процес био транспарентнији и усклађен са савременим стандардима, као и да се изради јасан протокол за лечење порфирије и укључи у националне водиче.

"Пре свега тражимо да се јавности саопшти разлог зашто су пацијенти са документованом дијагнозом и индикацијама и даље без терапије", навела је Пејовић.

(Бета, 08.05.2025)