Pomoći Minji je pomoć svim obolelim od ADSL
Biznis u regionu 03.12.2023
Dvogodišnja Minja Lapčević iz Srbije boluje od deficijencije adenilosukcinatne lijaze (ADSL deficijencija).
Devojčica je potencijalno prvi pacijent u svetu koji bi primio gensku terapiju za izuzetno redak metabolički poremećaj. Tim vrhunskih stručnjaka u SAD radi na razvoju genske terapije za Minju, a koja bi mogla da postane terapija za sve obolele od poremećaja. Za nastavak istraživanja potrebna je novac da Minja primi lek što je pre moguće. Angažovan je tim u Dalasu sa ekspertizom u razvoju genske terapije za različite neurodegenerativne bolesti, ali je od ključne
