Сазнајемо: Откривена још једна беба са СМА, кандидат за најскупљи лек на свету

Још једна беба са спиналном мишићном атрофијом откривена је у оквиру пројекта неонаталног скрининга на СМА, сазнаје Телеграф.рс. Према нашим незваничним сазнањима, реч је о дечаку из Београда, старом до десет дана. Беба је рођена са три копије СМН2 гена, због чега је кандидат за генску терапију золгенсма. Золгенсма иначе још није доступна у Србији. Терапије намењене за лечење СМА, које су у овом тренутку доступне у Србији су спинраза и рисдиплам. Прва се даје