Saznajemo: Otkrivena još jedna beba sa SMA, kandidat za najskuplji lek na svetu

Još jedna beba sa spinalnom mišićnom atrofijom otkrivena je u okviru projekta neonatalnog skrininga na SMA, saznaje Telegraf.rs. Prema našim nezvaničnim saznanjima, reč je o dečaku iz Beograda, starom do deset dana. Beba je rođena sa tri kopije SMN2 gena, zbog čega je kandidat za gensku terapiju zolgensma. Zolgensma inače još nije dostupna u Srbiji. Terapije namenjene za lečenje SMA, koje su u ovom trenutku dostupne u Srbiji su spinraza i risdiplam. Prva se daje